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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

安全滑雪知多少？20条守则须记牢******

　　日前，国家体育总局公布了第一批高危险性体育赛事活动目录，滑雪赛事位列其中。国际滑雪联合会此前也公布过《十大安全准则》，提示滑雪爱好者遵守规则，安全滑雪。滑雪作为一项高危险性运动，无论是初学者还是资深雪友，都要把安全意识放在第一位。

　　滑雪前需要做好哪些防护，滑雪中如何避免发生碰撞、出现伤病如何救治，滑雪后如何快速恢复？带着这些问题，新京报记者专访郭丹丹、方森、倪守军、连文志等滑雪专家和运动医学专家，详解滑雪过程中需要注意的相关事项，在安全的前提下享受滑雪运动带来的乐趣。

　　滑雪前

　　严禁酒后滑雪

　　所有的滑雪场安全提示中，都有一条“严禁酒后滑雪”。方森表示，滑雪需要很好的平衡能力，滑雪之前千万不要喝酒。同时，患有心脏病、高血压等基础病的群体也不建议滑雪，“一旦出现意外，小的雪场还好，巡逻员可能会及时发现。如果在较大的雪场，很难第一时间被发现。”

　　了解雪场环境

　　滑雪前一定要了解滑雪场的雪道环境，认真阅读雪场安全提示，准确掌握各条雪道的坡度、长度和难度，根据自身水平选择合适的雪道，更不要滑出滑雪场界线。“不要盲目尝试超出能力范围的更高级的雪道，否则就等于把自己和他人置于危险的境地。”倪守军说。

　　方森介绍，每到一个陌生的雪场时，他会找一个熟悉环境的朋友或教练当向导，尽快了解雪场周围的环境。特别是滑野雪，一棵树看上去只露个尖，但底下可能就是个几米深的大坑。

　　装备心中有数

　　滑雪服、头盔、雪镜、雪板、雪杖、雪鞋这些装备都可以在滑雪场租到，手套、帽子、护脸等防护用品也要准备好。郭丹丹表示，装备准备齐全，到了雪场不至于手忙脚乱，也会省去很多时间。否则滑雪前一通忙活，人会烦躁，体验感也不好。

　　护肤不可忽视

　　滑雪虽然是一个冬季项目，但对防晒有很高的要求。方森介绍，因为长时间在雪场，滑雪教练脸上通常都会出现“熊猫脸”，大家在滑雪前一定要涂抹防晒霜、戴上护脸，保护好皮肤。

　　热身微微出汗

　　雪场气温低，滑雪前要进行充分热身，激活身体肌肉，防止滑雪时摔倒受伤。连文志介绍，穿上雪鞋前可以进行一些深蹲或者原地小碎步跑训练，心率达到100左右或者感觉后背微微出汗即可。

　　新手请个教练

　　滑雪不是一个容易上手的项目，新手最好在教练的指导下进行。郭丹丹指出，如果条件允许，一定要请个教练，看上去是多了一份开销，但非常有必要，“有时候这些技术就像窗户纸，一捅就破。而且你学会了以后，也会变身一个小教练去教其他朋友。”

　　滑雪中

　　“超车”留足空间

　　滑雪过程中处处要牢记安全意识，不要撞到别人，也不要被别人撞到。同时，选择在合适的雪道滑行，注意避让一些障碍物，减少不安全的因素。方森介绍，滑行过程中如果想要超越其他人，一定要留出足够的空间。前方滑雪者有雪道使用的优先权，发生碰撞责任在后方滑雪者。

　　摔倒时扔雪杖

　　滑雪是一项“摔”出来的运动，滑雪过程中摔倒在所难免，但一定要学会如何正确地摔倒以及起身。倪守军介绍，双板选手摔倒时要扔掉雪杖，双手抱在胸前向雪板一侧倾斜倒下；单板选手可以向后蹲坐下去或者往前扑倒，一定注意避免头部、手腕、肩部跟地面直接发生碰撞。

　　摔倒后要避让

　　如今滑雪爱好者越来越多，各大雪场节假日人流更是趋于饱和。雪圈有句俗话“不怕摔、就怕撞”。初学者如果在雪道上摔倒，应尽快脱板起身让开雪道，到雪道两侧或是不影响他人滑行的地方重新穿好雪板，防止被撞伤。

　　切记不要扎堆

　　初学者往往是三五好友一同来到雪场，切记不要扎堆滑行，要保持一定的安全距离，否则很容易发生碰撞。方森介绍，摔倒时通常伤情都不太严重，比较严重的多是被人撞伤。如发现前方有雪友摔倒应及时避开，实在来不及时可以主动摔倒，避免对他人造成二次伤害。

　　坐魔毯勿打闹

　　在雪场乘坐魔毯(初、中级雪道的交通方式，也叫雪场电梯)时，一定要注意力集中，这同时关系到身边雪友们的安全。方森介绍，双板爱好者乘坐魔毯时，一定要让雪板处在平行状态，雪板不要交叉。在魔毯上不要跟同伴打闹，身体也不要有多余动作，很多时候都是在猛一回头时摔倒的。一旦发生意外，工作人员会第一时间停止魔毯运行，这也有可能造成更多人摔倒。技术好的单板爱好者可以单脚滑行至魔毯，如果是初学者则建议把雪板脱下来抱着，这样相对安全一点。

　　累了就要休息

　　方森强调，滑雪时感觉到累了，就一定要休息，很多事故往往都出现在最后一趟滑行中。人一旦疲劳，身体便心有余而力不足。脑子里想着一个动作，但腿上使不出劲了。这时候如果再坚持继续滑雪，很容易出现事故。

　　骨折及时固定

　　滑雪最容易损伤的部位是膝关节，其中前交叉韧带、内侧副韧带和半月板损伤最为常见，再严重一点可能会出现骨折。连文志表示，如果出现膝关节骨折情况，一定要及时固定，否则容易穿破动脉神经，引起严重的并发症。可以把雪杖或雪板当作支架把膝关节保护起来，然后转移到一个安全的地方，等待救护人员到达。

　　肩伤立即停滑

　　除了膝关节，肩关节也是滑雪过程中容易受伤的部位。一旦出现肩关节脱位等情况，要联系医护人员或直接去医院，不要自行复位。连文志强调，肩部出现伤病后，一定不要再继续滑雪，此时身体平衡受到破坏，滑行过程中很容易摔倒，出现二次受伤的情况。

　　头受伤禁喝水

　　滑雪中尽管佩戴了头盔，但仍有可能出现脑外伤情况。连文志强调，出现颅脑受伤时，一定不要吃东西，也不要喝水，等待医生救治，“这时候喝水，可能会因为呛咳引起肺炎，医学上叫吸入性肺炎，是非常危险的。”

　　雪板可当担架

　　与双板不同，单板滑雪摔倒时多是臀部、背部着地，严重时会出现腰椎骨折、尾椎骨折等。一旦摔倒后出现腰部疼痛，或者下肢活动受限、下肢活动障碍等情况，有可能是发生了腰椎骨折。这时候的救治非常重要，可将雪板脱下充当担架，伤者一定不要再起身，也不要做弯腰、扭腰等动作，等待医生救治。

　　滑雪后

　　排酸缓解疲劳

　　连文志介绍，滑雪结束后，要及时进行拉伸活动，尽快将肌肉中的乳酸排出，减轻第二天肢体酸痛感。如果不做拉伸活动，肢体酸痛情况可能会持续3至5天。除了拉伸，滑雪后也可使用筋膜枪对肌肉适当按摩，缓解疲劳。

　　适当补充能量

　　由于是一项室外低温项目，滑雪后要适当补充热水。方森介绍，滑雪过程中会消耗大量热量，大家可以备点牛肉干或巧克力快速补充热量。另外，泡温泉也是一种运动后很好的放松方式。日本的很多雪场都配套有温泉，滑雪后泡泡温泉可以及时放松身体。

　　及时更换内衣

　　滑雪过程中容易出汗，滑雪后要及时更换内衣，预防感冒。注意滑雪时不要穿棉质的贴身内衣，不易排汗。

　　注重日常锻炼

　　滑雪是一项高强度运动，非雪季时也要适当锻炼身体，良好的肌肉力量可以保证运动时的灵敏性，肌肉力量不强的人容易产生疲劳，增加运动损伤风险。连文志称，跑步、自行车等都是不错的健身方式，平板支撑、俯卧撑等也能很好锻炼腰背部核心肌力。肌肉力量好了，滑雪过程中就不容易摔倒和受伤。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）